廣州派真生物技術(shù)有限公司（PackGene，以下簡稱“派真生物”）是一家全球領(lǐng)先的腺相關(guān)病毒載體包裝CRO和CTDMO公司, 在廣州設(shè)立全球總部和生產(chǎn)基地，并分別在美國、瑞士和上海成立了全資子公司。派真生物以質(zhì)粒和AAV病毒載體創(chuàng)新生產(chǎn)體系、方法學(xué)檢測、GMP規(guī)�；�生產(chǎn)為核心，依托持續(xù)技術(shù)創(chuàng)新，為細(xì)胞與基因治療 (CGT) 的早期研發(fā)、臨床前開發(fā)、臨床試驗(yàn)以及藥物審批提供經(jīng)濟(jì)、快速、規(guī)�；�的質(zhì)粒生產(chǎn)和AAV病毒載體生產(chǎn)。派真生物以“讓老百姓用的起基因治療”為使命，以加速創(chuàng)新基因藥上市為己任，精通FDA、NMPA和EMA等對(duì)基因療法制品的規(guī)范要求，通過降低基因藥物大規(guī)模生產(chǎn)成本，助力合作伙伴讓基因藥更早普惠大眾。

派真生物專注打造圍繞AAV大規(guī)模生產(chǎn)的創(chuàng)新技術(shù)與核心競爭力，已獲得11項(xiàng)發(fā)明專利及10項(xiàng)實(shí)用新型專利授權(quán)，多項(xiàng)PCT專利在申請(qǐng)。榮獲“2021中國高科技高成長50強(qiáng)企業(yè)”、“2021廣州高科技高成長20強(qiáng)企業(yè)”、國家高新技術(shù)企業(yè)、廣州市高精尖企業(yè)和“未來獨(dú)角獸”創(chuàng)新企業(yè)，同時(shí)入選廣州市“專精特新”企業(yè)、“2021廣州最受資本關(guān)注領(lǐng)頭羊企業(yè)”。已獲得紅衫資本、元禾原點(diǎn)、招銀國際、凱輝資金等頭部投資機(jī)構(gòu)融資。截至目前，已成功為羅氏、阿斯利康、強(qiáng)生、Biogen等國內(nèi)外400多家藥物研發(fā)企業(yè)，哈佛醫(yī)學(xué)院、清華大學(xué)、北京大學(xué)、中國科學(xué)院等數(shù)百家科研院所提供AAV定制包裝開發(fā)、生產(chǎn)等技術(shù)服務(wù)，客戶分布超過二十多個(gè)國家。

基因治療是一個(gè)高壁壘、高風(fēng)險(xiǎn)的賽道，相比于國外市場，我國基因治療市場發(fā)展時(shí)間較短，且整體產(chǎn)業(yè)鏈完整度較低，受技術(shù)、人才以及資金等因素限制，國內(nèi)能提供基因治療外包服務(wù)的CRO企業(yè)數(shù)量較少。針對(duì)這一現(xiàn)狀，李華鵬博士憑借在基因載體研究的多年經(jīng)驗(yàn)創(chuàng)辦了派真生物，并在相關(guān)技術(shù)領(lǐng)域取得了豐碩成果。

公司成立8年以來，在基因治療生產(chǎn)及載體技術(shù)研發(fā)相關(guān)領(lǐng)域投入大量成本，建立了基于HEK293三質(zhì)粒轉(zhuǎn)染體系的高產(chǎn)量、高質(zhì)量的工藝平臺(tái),突破了現(xiàn)有技術(shù)的關(guān)鍵瓶頸，對(duì)提升患者用藥安全性，接受基因療法的可及性具有重大意義。如早期研發(fā)方面，對(duì)AAV包裝用RepCap質(zhì)粒的獨(dú)特設(shè)計(jì)和改造，大幅提高了多種血清型產(chǎn)量；工藝開發(fā)過程中，以QbD理念為指導(dǎo)，對(duì)AAV生產(chǎn)工藝優(yōu)化，2021年懸浮293細(xì)胞工藝實(shí)現(xiàn)200L生物反應(yīng)器的穩(wěn)定工藝放大，可維持裂解液（純化前）滴度達(dá)3.75E+11vg/ml，近期已實(shí)現(xiàn)裂解液（純化前）滴度穩(wěn)定在3.5E+12vg/ml；下游純化方面，建立了優(yōu)化的陰離子去空殼工藝，在提升產(chǎn)量的同時(shí)也全方位提高了AAV產(chǎn)品的質(zhì)量。

根據(jù)和元生物招股書，2016年至2020年，中國基因治療CRO市場規(guī)模從1.7億元增長至3.1億元，2022年基因治療CRO市場規(guī)模預(yù)估5.06億元（佛若斯特沙利文分析數(shù)據(jù)）；從數(shù)據(jù)來看，AAV（腺相關(guān)病毒載體）和LV（慢病毒載體）技術(shù)仍然是臨床應(yīng)用和技術(shù)交易的主流技術(shù)，目前88%在研的基因治療藥物遞送系統(tǒng)使用病毒載體，其中AAV和慢病毒使用最多，AAV約占40%。根據(jù)派真生物2022年腺相關(guān)病毒載體CRO服務(wù)收入及2022年中國基因治療載體腺相關(guān)病毒載體CRO市場規(guī)模測算，派真生物在腺相關(guān)病毒（AAV）載體定制包裝服務(wù)細(xì)分行業(yè)國內(nèi)市場占有率達(dá)到30%。

派真生物更是一家有社會(huì)責(zé)任感有溫度的企業(yè)，積極參加瑞鷗公益基金會(huì)、廣州罕見病聯(lián)盟等支持罕見病研究與發(fā)展的活動(dòng)，2020年春節(jié)期間，在廣州市科技局支持下，派真生物組建9名專家和研發(fā)團(tuán)隊(duì)構(gòu)成的新冠疫苗AAV病毒載體開發(fā)項(xiàng)目組，該項(xiàng)目已在廣東省科技廳完成防疫產(chǎn)品征集備案，成功開發(fā)出新冠假病毒及突變株、hACE2新冠造模AAV及HEK-293T/ACE2穩(wěn)轉(zhuǎn)株，支持新冠疫苗的開發(fā)。

派真生物一直專注于基因治療的生產(chǎn)技術(shù)，未來將一如既往，持續(xù)推進(jìn)工藝革新，推動(dòng)AAV高產(chǎn)技術(shù)的的迭代升級(jí)，不斷提高質(zhì)量，做AAV質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的引領(lǐng)者。下一步，派真生物將全力推動(dòng)派真全球化的布局，發(fā)揮在基因治療載體研發(fā)、生產(chǎn)技術(shù)和分析測試平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)，幫助全球客戶加速基因治療藥物的開發(fā)，實(shí)現(xiàn)“讓老百姓用得起基因治療”的使命。